患者的福音

墨尔本正在研发一种全球首创的阿尔茨海默病疗法，有望预防、甚至修复这种脑部疾病带来的损伤，最快两年内就能进入临床试验阶段。

这项突破性治疗将由国际知名的和干细胞研究专家Alan Trounson教授主导。

新疗法的治疗方式也非常新颖，为鼻喷剂。

“这可能开启我们对抗阿尔茨海默病以及其他神经炎症类疾病的新纪元，”他说。

Trounson教授解释，团队的研究思路是激活大脑中的免疫细胞——小胶质细胞，让它们主动清除脑内的淀粉样蛋白沉积，并调节免疫反应，降低阿尔茨海默病患者脑内常见的慢性炎症。

“我们关注的是大脑免疫系统本身，想办法纠正其异常的病理机制。现在全球还没有其他团队在做类似的直接免疫修复方向。”

阿尔茨海默病会逐步损害人的记忆、思维、学习能力和其他认知功能，是澳洲目前的头号死因。

这一全新的治疗方式，将使用从天然杀伤细胞（NK细胞）中提取的“外泌体”（EVs）作为主要成分。

NK细胞是免疫系统中的“巡逻兵”，专门清除体内的异常细胞。

虽然它们在抗癌方面效果显著，但却无法穿过大脑与身体之间的“血脑屏障”——而这正是治疗神经系统疾病的关键难点。

不过，NK细胞分泌出的外泌体却能成功进入大脑，与其他细胞发生作用。

“我们现在提取的外泌体已经被证实可以激活小胶质细胞，清除大脑中的淀粉样蛋白斑块，还对阿尔茨海默病中另一种关键病理蛋白tau也有一定影响。”

“我们已经观察到它们对神经炎症有明显的缓解作用，也确认了这些超微颗粒确实能顺利通过血脑屏障。”

Trounson教授说：“我们现在已经很擅长从NK细胞中提取高纯度的外泌体。”

“这些外泌体非常微小，能够穿过血脑屏障，进入大脑，指导小胶质细胞清除毒性蛋白，同时抑制炎症反应。”

团队计划首先将其作为阿尔茨海默病的新疗法进行研究，但他也指出，这项技术未来也可能用于帕金森病、脑震荡、创伤性脑损伤以及纤维肌痛症等其他神经系统疾病。

这项灵感最早来自韩国的一家公司。

Trounson教授听说那家公司在美国用NK细胞帮助接受放化疗的患者抵御感染，结果意外治疗了一名阿尔茨海默病患者。

“那位病人已经两年没有开口说话，结果治疗后竟然恢复了正常交流。”

“他们又试了一个更年轻的阿尔茨海默病患者，也取得了相似的效果。”

据他透露，这种治疗方式已经在美国进行了第二阶段的FDA临床试验，目前共有13名患者接受了治疗，其中有12人反应积极。

不过目前的做法是从患者自身提取NK细胞，在实验室中扩增后再通过静脉注射回体内。

“问题是，这些注射进去的细胞大多数会被身体分配到肝脏等部位，最终被代谢掉。”Trounson教授说。

“这也是为什么我更倾向通过鼻腔来给药，这种方式更容易让疗效直达大脑。”

接下来的重点，是开展“概念验证”阶段的研究，一家大型药企已经加入，协助设计后续的关键试验。

Trounson教授说：“我们现在还不能确定这项疗法是否能真正逆转阿尔茨海默病，但它是否可以作为一种预防性治疗手段，也在研究范围之内。”

“这种疗法本身不贵，外泌体可以冷冻干燥，简单制成鼻喷剂，而且可以多次使用，对患者来说也不会造成负担。我预计我们很快就能启动早期探索性试验。”

为此，Trounson教授本周在墨尔本成立了一家生物科技公司，专门推进这项新疗法的开发与试验，预计明年开始在小鼠身上展开安全性研究。