澳洲MND患者迎来重大利好。一款针对特定类型肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物正式纳入药品福利计划（PBS），符合条件患者的治疗费用将大幅下降，每张处方的价格将从2.86万澳元降至25澳元，降幅接近99%；持优惠卡者每次只需支付7.70澳元。

此次纳入PBS的药物为Tofersen（Qalsody），将首次通过PBS为患有SOD1基因相关ALS的患者提供补贴。这类ALS约影响2800名澳洲民众，约占MND病例的90%，预计约70名符合条件的患者将因此受益。

MND是一种进行性神经系统疾病，会逐渐损害控制肌肉运动的神经细胞。随着病情恶化，患者可能逐步失去行动、说话、吞咽甚至呼吸能力，身体残障程度也会不断加重，最终严重影响独立生活。

Qalsody属于靶向治疗药物，主要针对罕见遗传性ALS，通过减少SOD1蛋白生成发挥作用。对于过去治疗选择有限的患者而言，这意味着获得了一种针对疾病遗传基础的治疗方式，有望帮助延缓病情进展，让患者更长时间维持身体功能。

麦考瑞大学医院神经科主任、MND研究员Dominic Rowe表示，MND是他们面对过的破坏性最强的神经系统疾病之一，受到影响的不仅是患者本人，整个家庭也会承受巨大压力。

他指出，尽管澳洲的MND护理水平不断提高，但疾病造成的影响依然十分严重。此次Qalsody纳入PBS，对于SOD1-ALS患者尤其重要，因为他们能够获得一种直接针对疾病潜在遗传原因开发的疗法。

Rowe表示，这一突破背后是长达30多年的研究。自SOD1基因被确认与遗传性MND有关以来，科学界持续投入研究，最终推动了相关治疗的发展。

此次政策调整也被视为延续澳洲年度人物Neale Daniher留下的重要遗产。Neale Daniher在确诊MND后，于2014年成立Fight MND，长期致力于推动MND研究和改善患者照护。截至目前，该组织已经为相关研究及患者照护项目筹集超过1.17亿澳元。

联邦卫生与老龄化部长Mark Butler表示，MND是一种令人心碎、却往往不易被察觉的疾病，澳洲民众对此并不陌生。他将Qalsody纳入PBS形容为一项“改变游戏规则”的举措。

Butler表示，阿尔巴尼斯政府对加快MND新疗法研发和应用所作出的每一项投资，都承载着向Neale Daniher伟大遗产致敬的意义。

除了Qalsody进入PBS之外，联邦政府近期还承诺投入4000万澳元，创建Neale Daniher MND临床网络，用于加强新的MND治疗方法研究、推动临床研究，并进一步改善患者生活质量。

Butler表示，Qalsody纳入PBS后，将确保Neale Daniher留下的非凡遗产继续为澳洲MND患者带来实际改变。