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#01：

澳洲研发重磅进展

每天1粒阻止阿尔茨海默病

在澳洲，阿尔茨海默病影响着超过40万人，随着人口老龄化加剧，寻找有效治疗方法成为当务之急。

近日，一则来自澳洲研发团队的消息，为这场漫长的对抗带来了新的曙光！每天服用一次就能有效减缓病情进展的药丸，又有新进展！

该药丸是一种名为Emestedastat（品牌名Xanamem）的新型药物，由悉尼生物技术公司Actinogen Medical研发，其分子结构最初由爱丁堡大学的科学家发现。

经过十年探索，这款药物通过“抑制大脑中应激激素皮质醇的释放”发挥作用，而皮质醇被认为是这一神经退行性疾病的重要驱动因素之一。

Actinogen首席执行官Steve Gourlay进一步解释该药物原理：在你需要防御或逃离威胁时，会产生应激反应，但让大脑长期处于这种状态是有害的。

例如，如果你服用皮质醇药片治疗哮喘或关节炎——连续服用几周后，你会抑郁、肌肉萎缩、患上糖尿病，各种糟糕的事情都会发生。

Gourlay总结：

皮质醇长期升高会损害神经细胞并引发炎症，而Xanamem能穿透血脑屏障，直接降低皮质醇水平。

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同时与现有的需要每月进行昂贵输液的新疗法相比，Xanamem展现出了独特的治疗思路。

它并非针对阿尔茨海默病导致的淀粉样蛋白斑块，而是通过每日口服药形式干预疾病根源生物学机制。

该药物正在澳洲和美国的35试验点进行试验，墨尔本三家领先的医院Austin Health、The Alfred和the Royal Melbourne医院都参与其中。

该试验已获得澳洲治疗商品管理局（TGA）的批准，去年还被世界卫生组织授予“首创类药物”称号。

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且最近，该药丸迎来最新进展，一个由来自澳洲、欧洲和美国的专家组成的独立委员会已提出建议，认为正在研究药物Xanamem效果的第三阶段临床试验XanaMia应继续进行，且无需修改。

该药物背后的生物技术公司 Actinogen Medical的首席执行官Steve Gourlay表示，委员会提出的积极建议是一个重要的里程碑。

该药物的最终试验结果预计将在11月公布。该结果将成为一项重要的阿尔茨海默症科学报告的一部分，并在一家经过同行评审的期刊上发表。

那么，这一被寄予厚望的创新药物，在严谨的科学试验中究竟表现如何？它能否在患者身上兑现其理论上的潜力？

#02：

临床试验有效

效果翻倍

阶段试验的结果于上周五在澳洲证券交易所发布后，药物背后的生物技术公司Actinogen Medical的首席执行官Steve Gourlay表示，他已投入200万澳元的个人资金，支持这项被他形容为“圣杯”的治疗。

他说：“我的家族中有人患有这种可怕的疾病，实际上每个人都有朋友或家人也受此困扰。”

现有的较旧的疗法，虽然是口服，但只能稍微刺激神经，并不能延缓病情发展；而注射抗体这种新疗法，也只能略微减缓恶化。

而新实验就是要证明，口服Xanamem的效果至少比这些已上市的抗体疗法好上一倍。

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药物的潜力也在患者身上得到了初步验证。

目前，已有约400人接受该药物治疗，在澳洲和美国约220名患者正参与临床试验。

81岁的昆士兰居民Jim Northey就是试验参与者之一。他的妻子Bev透露，在为期12个月的试验中，Jim的认知能力和情绪显著改善：

他更愿意交流，更有自信，测试中记忆力也有提升，我能看到他确实有所进步

Bev表示，Jim在试验中服用的一定是Xanamem而非部分受试者使用的安慰剂。

试验结束六周后，Jim停用Xanamem并恢复旧药，状态明显倒退。

“他又变得沉默寡言，不愿出门，” Bev坦言，“虽然恶化程度不严重，但退步是显而易见的。”

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Gourlay表示，期待11月能够报告完整数据集247名参与者的最终结果。

与此同时，也希望尽可能多的XanaMIA参与者能够在新的开放标签扩展阶段继续接受Xanamem药物治疗，这一阶段将持续大约两年。

#03：

全科医生就能开

潜力无限

不过一旦此类药物上市，患者如何才能获得呢？

Gourlay表示，这种药物有可能由全科医生开具处方。

他说：

阿尔茨海默病的未来是我们能通过血液测试早期诊断，并希望能够有Xanamem这样有安全性和有效性的疗法，迅速投入使用，病人在尽早诊断后，显著稳定病情。

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如今，虽然距离药物普及仍有漫长道路，但只是药物继续试验的消息，就让不少相关专家发声支持。

著名的痴呆症专家、副教授Michael Woodward对继续试验的决定表示欢迎。

这是对急需一种有效口服药来治疗阿尔茨海默症的回应，也显示了他们迄今对其药物安全性的信心。

他表示，自己非常希望这种产品独特的作用机制（靶向大脑中的皮质醇），能够显著改善阿尔茨海默病的症状。

同时因为这款产品主要在澳洲进行测试，也证明了澳洲生物技术的实力。

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专家委员会（被称为数据监测委员会）的首席医疗官Dana Hilt博士对这一结果也表示欢迎。

他透露，大家对数据监控委员会进行的专家评审充满信心，委员会由经验丰富的阿尔茨海默病专家和试验专家Hans Moebius博士主持。

Xanamem作为一种潜在安全有效的口服治疗药物，有可能成为阿尔茨海默病的变革者，能够减缓或阻止疾病进程。

尽管Xanamem专门用于防止阿尔茨海默病最受影响的大脑区域中皮质醇过量产生，但其实这可能还可能影响到其他痴呆症，例如路易体痴呆症、额颞叶痴呆症和帕金森病相关的痴呆症，潜力无限。

最后

今年11月，试验结果就会公布。

这款小小的药片，或将如何改写阿尔茨海默症的未来？

我们拭目以待。