投资者关系活动类别	特定对象调研
时间	2026年3月
地点	公司会议室
参与单位名称	申万宏源、东方基金、诺安基金
上市公司接待人员姓名	董事会秘书、财务负责人：张天翼

肝内递送系统双靶点设计：协同干预复杂疾病网络

在调研中，机构关注公司肝内递送系统产品的双靶点结构设计逻辑及优势。公司表示，多种慢性肝脏及代谢相关疾病常涉及脂质代谢、炎症反应等多个关联通路，因此在小核酸药物开发中优先选择机制协同的双靶点组合，通过单一药物分子实现双基因沉默以系统干预疾病网络。

结构设计上，公司自主知识产权的GalNAc双寡核苷酸连接骨架（GDOC）可并联装载两条不同siRNA，使双靶点在同一药物、暴露窗口及递送路径下同步沉默。该设计兼顾系统循环稳定性与内吞后释放性，可提升PK/PD表现、体内药效及双靶点组合灵活性。

平台优势体现在五方面：一是双靶点协同，如BEBT-701通过AGT与PCSK9沉默实现血压与血脂综合控制；二是单分子一体化给药，避免联用药物在暴露、给药频率等方面的不一致；三是药效持久可控，BEBT-701在原代肝细胞中对AGT和PCSK9的IC50分别为0.044nM和0.045nM，体内模型中双基因抑制持续性优于对照药物，小鼠模型中维持超70天，食蟹猴蛋白水平维持超12周；四是结构稳定性较强，代谢稳定性和体内持续性优于同序列串联双siRNA设计；五是拥有全球完整自主知识产权体系，涵盖递送平台、配体偶联及siRNA修饰技术。

BEBT-701临床进展：全球首研双靶点siRNA进入I/II期

作为GDOC平台代表项目，BEBT-701是全球首个进入临床的AGT/PCSK9双靶点siRNA项目，已获NMPA批准开展临床并完成首例受试者给药。该药物针对轻中度高血压合并LDL-C升高患者，正在开展随机、双盲、安慰剂对照I/II期临床研究。

临床数据显示，在高血压合并高脂血症食蟹猴模型中，单次皮下注射BEBT-701可显著降低SBP、DBP及LDL-C、TC、TG，作用持续超3个月；12周重复给药GLP毒理研究中，大鼠NOAEL为400mg/kg，食蟹猴NOAEL为300mg/kg，整体耐受性良好。

研究采用分阶段设计，先评估不同剂量下的安全性、耐受性、PK/PD特征及初步药效，后期设置延长期以评估重复给药的持续疗效和长期安全性。公司表示，后续队列是否扩展至更多次给药，将结合第二次给药后24周的药效/安全性结果及长期毒理资料综合判断。

研发战略：双平台驱动，构建梯队化管线

公司围绕“小分子药物+小核酸药物”双平台推进研发，聚焦肿瘤、代谢性疾病等领域，构建“已上市产品、临床阶段重点项目和前沿技术平台储备”相结合的梯队化体系，研发资源向核心项目集中。

小分子药物领域以肿瘤为核心，兼顾代谢性疾病：BEBT-908（伊吡诺司他）正推进二线及以上r/r DLBCL的确证性III期临床，并拓展外周T细胞淋巴瘤等新适应症；BEBT-209（高选择性CDK4抑制剂）重点开发局部晚期或转移性三阴性乳腺癌联合化疗方向；BEBT-109（EGFR 20号外显子插入突变抑制剂）布局二线及以上NSCLC治疗及初治患者联合化疗；BEBT-503（泛PPAR激动剂）已完成健康受试者I期研究，为代谢类慢病拓展奠定基础。

小核酸药物领域依托GDOC和POC递送平台，推进肝靶向和组织定向递送产品：BEBT-507（靶向TMPRSS6）用于真性红细胞增多症，已进入I期临床；BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点）启动I期临床；临床前管线包括ASCVD治疗的Lp(a)/PCSK9双靶点药物BEBT-706、MASH治疗的CIDEB/HSD17B13双靶点药物BEBT-720、帕金森病治疗的靶向SNCA药物BEBT-758等，体现多适应症拓展潜力。

公司表示，小分子药物强化近期临床转化和商业化能力，小核酸药物培育中长期创新增长及长期竞争力。

声明：市场有风险，投资需谨慎。 本文为AI大模型基于第三方数据库自动发布，不代表新浪财经观点，任何在本文出现的信息均只作为参考，不构成个人投资建议。如有出入请以实际公告为准。如有疑问，请联系biz@staff.sina.com.cn。

点击查看公告原文>>

责任编辑：小浪快报