珀斯即将启动一项针对高风险儿童癌症的前沿研究项目，尝试通过改造患者自身免疫细胞来精准识别并消灭肿瘤。

这项研究由Telethon资助，目标是开发用于治疗神经母细胞瘤的CAR T细胞疗法。

神经母细胞瘤是最常见的儿童实体肿瘤之一，起源于交感神经系统中未成熟的神经细胞。

全澳每年约有40名儿童被确诊，其中高风险类型的五年生存率仅约50%。在5岁以下儿童中，该疾病的致死率居各类癌症之首。

此次研究由Royal Perth Hospital细胞与组织治疗中心主任、副教授Zlatibor Velickovic牵头。他表示，CAR T细胞疗法的核心原理，是从患者体内提取T细胞，通过基因工程技术为其加入“嵌合抗原受体”，使其能够识别并攻击癌细胞。

“人体在一生中会产生癌细胞，但通常会被免疫系统清除。问题在于，有些情况下T细胞无法识别这些癌细胞，而CAR T技术正是为了解决这一问题，”他说。

研究团队指出，约90%的神经母细胞瘤细胞表面携带一种名为GD2的抗原，这使其成为CAR T疗法的理想靶点。目前团队已开发出多种候选CAR方案，并将在实验室和动物模型中进行测试。该项目未来还计划在2027年前后进入临床试验阶段。

Perth Children’s Hospital肿瘤科负责人Nick Gottardo教授表示，国际研究已显示出令人鼓舞的结果。在意大利的一项临床试验中，该疗法在复发或对传统治疗无反应的患儿中取得约60%的响应率，并且在部分病例中效果具有持续性。

“这项疗法有望成为部分患儿的‘改变游戏规则’的治疗方式，”他说，“尤其是那些目前几乎没有有效治疗选择的孩子。”

珀斯患儿5岁Henry Moon

CAR T细胞疗法的一大特点是其“活体治疗”属性。不同于传统药物需要反复给药，改造后的T细胞在体内可持续增殖，并在数年内持续发挥抗癌作用。

不过，该疗法也存在免疫反应及神经系统副作用风险，因此需要严格监控。

目前，该疗法已在西澳用于部分成人血液癌患者，相关团队希望未来能够推广至儿童患者，使本地患儿无需跨州或出国接受治疗，从而减轻家庭负担。

以5岁患者Henry Moon为例，他在3岁时被诊断为高风险神经母细胞瘤，肿瘤已扩散至骨骼及骨髓。

过去两年中，他经历了六轮化疗、两次手术、放疗及干细胞治疗。尽管近期检查显示体内暂未发现肿瘤，但未来五年内仍有约50%的复发风险，一旦复发，生存率将降至约10%。

Henry的母亲表示，这项新疗法为像他们这样的家庭带来了新的希望。“目前的治疗过程非常艰难，而CAR T细胞疗法听起来像是一个真正可能改变结果的选择。”

研究人员指出，当前项目仍处于前期阶段，未来仍需更多资金支持，才能推进至临床应用。但如果研究顺利，西澳有望在未来几年内成为澳大利亚儿童神经母细胞瘤免疫治疗的重要中心。