又一款救命药有望列入PBS!澳洲患癌宝爸终迎曙光,每月自费上万求生

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数百名癌症患者有望以更低廉的价格获得救命药物,告别每月动辄数千澳元的高昂开支。

药物福利咨询委员会(PBAC)已建议,将Retevmo(selpercatinib)在澳洲药物福利计划(PBS)中的适用范围扩大至髓样甲状腺癌(MTC)患者。MTC是一种罕见的、有时具有遗传性的癌症,形成于甲状腺。

该药物已在晚期MTC患者中显示出显著疗效,来自新州South Coast的三娃宝爸Clinton James便是其中之一。

这位42岁的父亲最初通过制药公司Eli Lilly的同情用药计划获得该药物。此前艾博年(Anthony Albanese)政府曾表示,到2025年3月,该药物将针对MTC被列入PBS。

然而,在Eli Lilly撤回其Retevmo的补贴使用权后,James被告知每月需自付8000澳元——这一数字已超过他家庭的月收入。其他MTC患者面临的费用更高达每月16000澳元。

迫于经济压力,James顶住医生的反对减少了药量,并发起最后一搏,争取以可负担的价格获得这一维系生命的药物。

他对这项建议表示欢迎,但也指出,在获得PBS正式批准前仍有几道程序需要走完,最长可能耗时五个月。这些程序包括生产商与卫生、残障及老龄化部之间的价格谈判、敲定PBS列表详情、质量与供应检查,以及联邦政府的审议。

目前,Retevmo对PBS涵盖的符合条件的肺癌患者仅收费25澳元。

James本周在接受《每日邮报》采访时表示,这场抗争不仅是为了他自己,更是为了每一位澳洲癌症患者——无论经济状况如何,他们都理应获得现有最好的治疗。

他坦言,PBS增列虽是好消息,但患者还可能要再等三到六个月才能真正以可负担的价格用上药,这让人极度煎熬。

“对于许多癌症患者来说,时间并不充裕。当你同时在为健康和经济而战,每个月的延迟都至关重要。”

他呼吁审批程序能够进一步简化,让急需药物的患者早日获益。

James于2016年首次被诊断出患有MTC,这是一种无法通过化疗或放疗进行有效治疗的罕见甲状腺癌。

尽管经历了多次手术,癌症仍在持续扩散。然而,自从两年前开始服用Retevmo以来,该药物有效抑制了现有肿瘤和新肿瘤的生长,他的生活质量也显著改善。

一旦停药,预后将非常糟糕。“它在阻止癌症方面取得的成功将付诸东流,”他说,“医生告诉我,癌症会卷土重来,并具有攻击性地扩散。”

“如果原本可以避免,没有人应该被迫向亲人的家属解释,他们的英年早逝本可以避免。”

为了在等待Retevmo列入PBS期间维持救命治疗,James发起了一项募捐活动。澳洲民众纷纷伸出援手,共筹集4万澳元,为他带来了一线生机。

事实上,包括英国(已补贴五年)在内的多个国家早已针对MTC对该药物提供补贴。据NeuroEndocrine Cancer Australia首席执行官Meredith Cummins介绍,澳洲每年多达436人被确诊患上MTC。

Cummins对《每日邮报》表示,对于MTC患者及独自承担治疗费用与情感负担的家庭而言,PBAC的建议是迈出的重要一步。

“对于其中一些患者来说,selpercatinib(Retevmo)具有改变生活的潜力。任何人都不应该为了获得能延长或挽救生命的治疗而被迫募捐。”

她认为,这项建议为患者和家庭带来了真正的希望,标志着通过PBS实现公平、可负担医疗待遇的实质性进展。

PBAC承认,患者、医疗专业人士及相关组织的反馈在其建议中发挥了关键作用。

“PBAC指出,有证据表明,与目前的治疗方法相比,selpercatinib推迟了癌症恶化的时间,”其声明称,“PBAC认为,此前拟定的selpercatinib价格高得无法接受,且由于患者用药时长和长期益处尚不明确,其性价比仍不确定。”