Lana一生都在经历一次次手术。图片来源：7NEWS

一种影响数百名澳洲人的罕见遗传病，正因一款突破性新药而迎来转机。患者们说，这种药改变了他们的生活；而倡导者也在呼吁，要找到最终治愈方法，仍需投入更多研究。

Lana Hallowes与Von Hippel Lindau病（VHL）的抗争，从11岁便已开始。此后数十年，她的人生几乎与手术室相伴而行。

“我做过无数次手术，包括四次脑部手术、脊髓手术，走路我已经重新学了大约五次了，”她说。

她希望这种新药能帮助她规划人生。图片来源：7NEWS

VHL是一种罕见的遗传病，会导致全身反复出现肿瘤，目前尚无治愈方法。Hallowes形容，患者的生活就是在一轮轮扫描与一次次手术之间苦苦支撑。

然而，一种名为Belzutifan的突破性新药改变了一切。如今，Lana首次无需再接受手术，甚至开始筹划和儿子们的假期。

“我有了希望。我能想象看着孩子们高中毕业，有朝一日他们也会有自己的孩子，我或许能见到我的孙辈，”她说。

她希望有一天能活着见到自己孩子的孙辈。图片来源：7NEWS

这种新药被纳入药品福利计划（PBS）之前，每月治疗费用高达1.2万澳元，如今患者自付金额仅需25澳元。

联邦卫生与老龄化部长Mark Butler表示，这正是PBS的意义所在——将全球最好的药物，以可负担的价格带给每一位澳洲人。

与此同时，倡导者指出，神经内分泌肿瘤至今仍被广泛误解，治疗选择依然有限，并呼吁各方加大投入，推动开发更具针对性的疗法。