这项工作由美国西达赛奈医疗中心（Cedars-Sinai）的研究团队主导，其突破源于早年对心脏前体细胞的分离与研究。 科学家发现，这类类似干细胞的心脏前体细胞不仅能够分化为新的健康心肌组织，还会释放携带DNA、RNA和蛋白质分子的囊泡——“外泌体”，这些“微型信使”在细胞间穿梭，具有修复和再生受损组织的显著能力。 团队随后对外泌体中的RNA成分进行测序与筛选，最终锁定其中一种在修复过程中作用尤为关键的RNA分子，并在动物模型中证实它在组织修复中的核心功能。
在此基础上，研究人员在实验室合成了这种天然“治愈分子”的人工版本，即TY1，并提出“外泌体衍生药物（exomer）”这一新概念。 TY1在结构上与现有部分RNA类药物类似，其作用机制则是增强Trex1基因的活性，从而提高参与清除受损DNA的免疫细胞的工作效率，让“细胞清道夫”更快清除损坏片段，为后续修复与再生创造条件。 在心肌梗死发生后，这一过程有助于减少心脏组织瘢痕形成，改善长期心功能预后，因此被认为对心力衰竭、扩张型心肌病以及老年相关心脏损伤等多种心血管疾病具有潜在意义。
研究团队指出，DNA损伤在压力负荷性心力衰竭、扩张型心肌病及心脏老化过程中都发挥关键作用，受损心肌越多，患者长期预后通常越差。 通过TY1激活细胞层面的“恢复小队”，强化DNA修复和组织再生，可能帮助机体在急性心脏事件后保留更多功能性心肌。 更具前景的是，这一机制并不仅限于心脏：在部分自身免疫性疾病中，机体免疫系统会错误攻击健康组织，而TY1在相关动物模型中的表现显示，它有望通过改善DNA修复与细胞环境，减轻这类慢性炎症性损伤。
目前，TY1已完成前期动物研究，下一步将进入临床试验阶段，以评估其在人体中的安全性和有效性。 如果试验结果符合预期，这一首创的“外泌体衍生RNA药物”有望发展成一大类全新的治疗工具，用于应对由心脏病发作、长期炎症及多种慢性疾病所引发的广泛细胞与组织损伤。 相关研究论文已发表于《科学转化医学》（Science Translational Medicine），标志着针对DNA损伤和组织再生的精准药物研发迈入新的里程碑。